Wie die DNA die Medizin revolutionierte und heute für Investmentchancen sorgt

Im Überblick:

• Die Entschlüsselung der DNA und das Humangenomprojekt haben den Weg für Innovationen in Biotechnologie und Medizin geebnet.
• Durch bessere Technologien wurde die Gensequenzierung beschleunigt, sodass Biotechnologieunternehmen ihre Therapien schneller entwickeln können.
• Aus unserer Sicht bietet die Genmedizin interessante langfristige Investmentchancen.

Im April 2023 feiert die Wissenschaft die Jahrestage zweier Entdeckungen. Beide haben die Medizin revolutioniert und sind bis heute maßgeblich für Innovationen. 

Vor 70 Jahren veröffentlichten der Biologe James Watson und der Physiker Francis Crick ihre Entdeckung der Doppelhelix-Struktur der DNA.

Und vor 20 Jahren wurde das Humangenomprojekt abgeschlossen, die Entschlüsselung des menschlichen genetischen Codes – eine enorme Leistung mit internationaler Relevanz, die die Ergebnisse jahrzehntelanger wissenschaftlicher Innovationen und Entdeckungen zusammenführte. 

Weil der Biotechnologiesektor von Natur aus innovativ ist, weckte er im Laufe der Jahre das Interesse enorm vieler Investoren. Zwar ist der Sektor bisweilen sehr volatil, aber in den letzten 20 Jahren hat er beeindruckende über 500% Wertzuwachs erzielt.¹

Eine neue Ära für die Genetik

Die Erkenntnis, wie die DNA, ein Polymer aus vier sich wiederholenden Bausteinen (Basen), die genetischen Anweisungen für die Entwicklung trägt, war für viele Fortschritte im Gesundheitswesen, insbesondere in der Genmedizin, entscheidend. Die Reihenfolge dieser Basen definiert unseren individuellen genetischen Code, und die Wissenschaft der Ermittlung der genauen Abfolge dieses Codes nennt man Gensequenzierung. 

Diese Erfolge sind vielen Vorreitern zu verdanken. Einige von ihnen wurden für ihre Arbeit ausgezeichnet. So wurde Watson, Crick und Maurice Wilkins 1962 der Nobelpreis verliehen. Paul Berg, Walter Gilbert und Frederick Sanger erhielten ihn 1980 für ihren Beitrag zur genetischen Sequenzierung.

Erst vor Kurzem, 2020, gewannen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna den Chemie-Nobelpreis für die Entdeckung einer Methode zur Veränderung von DNA-Bausteinen (CRISPR/Cas9), und Svante Pääbo erhielt letztes Jahr den Nobelpreis für seine bahnbrechende Forschung zur Evolutionsgeschichte des Menschen, dank derer wir die Genetik noch besser verstehen.

Viele weitere, die sich verdient gemacht haben, bleiben im Hintergrund, haben aber ebenfalls wichtige Beiträge geleistet, darunter Rosalind Franklin. 

Noch heute werden Wissenschaftler von der Arbeit ihrer Vorgänger inspiriert und nutzen sie.  Eine einfache Suche im Internet zeigt, dass allein 2022 über 325.000 wissenschaftliche Artikel zur Genetik veröffentlicht wurden. Zweifellos wird in diesem Bereich weiter enorm viel geforscht, und das ist die Grundlage für zahlreiche Erfolge in der Biotechnologie – und ebenso zahlreiche Investmentchancen.²

Der Abschluss des Humangenomprojekts war der Beginn einer neuen Ära medizinischer Innovationen, mit denen Wissenschaftler die genetischen Ursachen von Erkrankungen untersuchen und verstehen können. Viele Krankheiten sind komplex und auf mehrere genetische Ursachen zurückzuführen, aber auch auf äußere Auslöser. Man geht davon aus, dass eine einzige Genmutation 5.000 bis 8.000 verschiedene Erkrankungen auslösen kann.³

Heute weiß man, dass viele Krebsarten auf spezielle Genveränderungen zurückzuführen sind, und in vielen Kliniken wird Krebs aufgrund seiner genetischen Auslöser erkannt und behandelt, nicht aufgrund der körperlichen Symptome. In den USA sind zurzeit über 180 Krebstherapien zugelassen, die auf den konkreten Gendefekt abzielen, der die Krankheit auslöst.⁴

Man weiß heute, dass über eine Million Krankheiten genetisch bedingt sind, und es wird weiter geforscht.⁵ Kürzlich wurden im Rahmen einer auf zehn Jahre angelegten britischen Studie zu Entwicklungsstörungen die genetischen Codes von über 13.500 Familien analysiert, in denen Kinder mit unerklärlichen Erkrankungen lebten, und bei 5.500 von ihnen konnte eine Diagnose gestellt werden. Dabei wurden 60 neue Krankheiten entdeckt.⁶

Schnellere Innovationen

Durch die schnelle Entwicklung der Technologie haben sich Zeitaufwand und Kosten der Gensequenzierung in den letzten 20 Jahren erheblich verringert.  Die Sequenzierung des ersten menschlichen Genoms dauerte 13 Jahre und kostete 2,7 Milliarden US-Dollar. Dank neuer Technologien wird heute jede Sekunde das Äquivalent eines gesamten Genoms sequenziert, und die Kosten liegen manchmal nur bei 200 US-Dollar. Diese spannende Entwicklung ermöglicht viele neue Entdeckungen. 

Das Verständnis der DNA-Bausteine und der Struktur unserer Genome hat auch die Zeitspanne zwischen der Entdeckung einer Krankheit, ihrer Diagnose und der Entwicklung einer Therapie drastisch verkürzt.  Beispielsweise wurde die Spinale Muskelatrophie (SMA) schon in den 1890er-Jahren von Medizinern entdeckt, aber es dauerte etwa 100 Jahre, bis man die für diese progressive Muskelschwäche verantwortliche Genmutation identifizierte.

Erst nach weiteren 20 Jahren war die Entwicklung des ersten Medikaments zur Bekämpfung der genetischen Ursache von SMA abgeschlossen: Spinraza von den Biotechnologieunternehmen Biogen und Ionis.  Nur vier Jahre dauerte es, bis zwei weitere Medikamente zur Behandlung der Erkrankung zugelassen wurden: Zolgensma (von Noartis/AveXis) und Evyrsdi (von Roche/PTC Therapeutics). Diese Therapien haben die Aussichten für Kinder, die mit diesem seltenen und oft tödlichen Gendefekt auf die Welt kommen, erheblich verbessert.⁷

Ein weiteres Beispiel für eine bahnbrechende Entwicklung ist der COVID-19-Impfstoff. Nur 63 Tage nach der Entschlüsselung des genetischen Codes des Virus haben Moderna und das National Institute of Health ihren mRNA-Impfstoff erstmals an Menschen getestet.⁸ Nach weniger als einem Jahr erhielt er die Notfallzulassung der FDA. Aktuellen Daten zufolge haben die mRNA-Impfstoffe (beispielsweise von BioNTech, Pfizer und Moderna) bereits im ersten Jahr ihres Einsatzes über 7,7 Millionen Leben gerettet.⁹    

Langfristige Investmentchancen

Der Einsatz der Genetik in der Medizin macht schnelle Fortschritte, sodass spannende neue Chancen für Biotechnologieinvestoren entstehen. Auch das weitere Umfeld kann interessant sein, Unternehmen, die die für Forschung, Sequenzierung, Analyse und Anwendungen erforderlichen Bestandteile liefern, die allesamt zur Wertschöpfungskette gehören.

Wie bei allen Technologien müssen auch hier noch einige Hürden überwunden werden. Auch hier braucht es eine Weile, bis eine Innovation erfolgreich vermarktet werden kann.  Aber vieles spricht für weitere Erfolge des Biotechnologiesektors. Die langfristigen Fundamentaldaten sind sehr gut, und Verschiebungen in der Demografie und im Lebensstil tun ihr Übriges.

Wir sind überzeugt, dass Pharmazie- und Biotechnologieunternehmen, die ihre Forschung & Entwicklung auf die Genforschung ausrichten, Patienten und medizinischem Personal enormen Nutzen bringen – jetzt und in Zukunft. Und das sorgt für spannende langfristige Investmentchancen.

Hinweise auf Unternehmen dienen nur zur Illustration und dürfen nicht als Anlageempfehlungen verstanden werden.