Mehr Investmentchancen in der Biotechnologie durch Innovationen in der Genetik

Im Überblick:

• Die Genetik ist die Grundlage vieler neuer Therapien und Medikamente aus der Biotechnologie.
• Gezielte Therapien haben die Aussichten für Patienten mit Krankheiten wie Krebs verbessert.
• Durch Innovationen und Entwicklungen immer neuer Medikamente könnten interessante langfristige Investmentchancen entstehen.

Ob Krebs, Herzerkrankungen oder seltenere, aber nicht minder schwere Krankheiten – die Entwicklung lebensrettender Therapien hat sich in den letzten Jahren stark beschleunigt, weil die Forschung in einem wichtigen Bereich der Medizin enorme Fortschritte erzielt hat: in der Genetik.

Von der Entschlüsselung der DNA über den Abschluss des Humangenomprojekts – die im April ihr 70. und 20. Jubiläum hatten – bis zu den spannenden Innovationen von heute: Die Genetik ist die Grundlage zahlreicher wirksamer Medikamente. 

Allein im Bereich der Gentherapie waren 2022 etwa 400 Therapien in der Entwicklung. Prognosen zufolge sollte sie bis 2025 etwa 20% der neu an den Markt gebrachten Pharmaprodukte ausmachen.¹

Wichtiger noch ist, dass durch den Einsatz von Genetik für die Vorauswahl von Patienten für bestimmte Therapien bessere Ergebnisse erzielt werden als ohne die Biomarker.²

Aus unserer Sicht entstehen in diesem schnell wachsenden Bereich der Biotechnologie interessante langfristige Investmentchancen.

Genetik in der Krebsbehandlung 

Am meisten bewirkt haben die Durchbrüche in der Genetik zweifellos bei der Diagnose und Behandlung von Krebs. Weil vielen Krebsarten genetische Veränderungen oder genetische Abweichungen zugrunde liegen, konnten wirksame Medikamente entwickelt werden, die auf diese spezifischen Veränderungen und Abweichungen abzielen. Diese Medikamente werden „gezielte“ oder „zielgerichtete“ Therapien genannt. In den USA wurden bereits über 180 Krebsmedikamente zugelassen, die direkt auf genetische Defekte ausgerichtet sind.³

Brustkrebs ist die häufigste Krebsart⁴ und ein Bereich, in dem große Fortschritte bei der Behandlung gemacht wurden. Die Erkennung und Messung von HER2, einem Zelloberflächenrezeptor, der in Brustkrebszellen entdeckt wurde, hat die Entwicklung mehrerer Medikamente zur Bekämpfung dieser speziellen Krebsart ermöglicht.

Herceptin ist vermutlich eine der weltweit bekanntesten gezielten Krebstherapien.  Sie wurde vor 25 Jahren zugelassen und erzielte etwa 7 Milliarden US-Dollar Umsatz, bevor die ersten Wettbewerber an den Markt kamen.⁵ Das Medikament hat die Aussichten auf den Krankheitsverlauf und die Überlebenschancen von Frauen mit HER2-postivem Brustkrebs deutlich verbessert.

Erst kürzlich haben Daiichi Sankyō und AstraZeneca Enhertu entwickelt, das ebenfalls gegen HER2-positiven Brustkrebs eingesetzt werden soll. Die klinischen Ergebnisse des Medikaments waren sehr erfolgreich. Die Überlebensraten sind gestiegen, und die jüngsten Ergebnisse klinischer Studien erhielten bei ihrer Vorstellung auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology stehende Ovationen, weil Enhertu die Behandlung von Brustkrebs revolutionieren könnte.⁶ Zurzeit prognostizieren Analysten für das Jahr 2026 ein Umsatzpotenzial von mindestens 5 Milliarden US-Dollar.⁷ Das wäre ein weiterer riesiger wirtschaftlicher Erfolg für die beteiligten Unternehmen.

Innovationen in speziellen Bereichen

Ein weiteres neues Medikament, das im Biotechnologiesektor hohe Wellen schlägt, weil es die Aussichten von Patienten enorm verbessern könnte, ist Darovasertib von IDEAYA, einem kleinen, auf Krebstherapien spezialisierten Biotech-Unternehmen. Das Unternehmen hat erste, nach eigenen Angaben erstaunliche Ergebnisse beim Einsatz des Medikaments gegen metastasierte Aderhautmelanome (MUM) erzielt, eine Augenkrebsart, die zum Verlust des Auges führen und sich in die Leber ausbreiten kann. In Europa und den USA sind über 14.000 Menschen daran erkrankt.⁸

Etwa 95% der an MUM erkrankten Patienten haben denselben Gendefekt, der die Ausbreitung des Krebses fördert und auf den Darovasertib ausgerichtet ist.⁹ Wenn sich das Medikament in den nächsten Phasen der klinischen Tests weiter als wirksam erweist, könnte es eine wichtige Therapie werden – und IDEAYA könnte damit aktuellen Schätzungen zufolge 500 Millionen US-Dollar erwirtschaften.¹⁰

Der Bereich gezielte Krebstherapien ist auch für kleinere Biotechnologieunternehmen und ihre Investoren zugänglich. Grundsätzlich sind eine bessere Wirksamkeit und die Möglichkeit, vorab Patienten auszuwählen, deren genetische Veranlagung eher einen Nutzen erwarten lässt, eine kostengünstige Chance mit einer höheren Erfolgswahrscheinlichkeit.

Außerdem wurden kleinere Unternehmen, die hier tätig sind, in den letzten Jahren häufiger übernommen, weil größere auf Onkologie spezialisierte Biopharmaziekonzerne neue Produkte in ihre Forschungs- und Entwicklungs-Pipelines aufnehmen wollen. 

Genetik in der Neurologie

Die Genetik gilt auch als Basis für viele neurodegenerative Erkrankungen, auch wenn die Erforschung der genetischen Grundlagen für diese Art von Krankheiten noch am Anfang steht.  Dennoch gäbe es viel Grund zur Freude, wenn die Genetik zur Behandlung neurologischer Erkrankungen eingesetzt werden kann, wie es in der Onkologie der Fall ist.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat vor Kurzem das Medikament Tofersen von Ionis/Biogen als erstes Medikament zur Behandlung einer Gruppe von Patienten mit demselben Gendefekt zugelassen, die an Amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden, einer Erkrankung, die als Motoneuronenkrankheit bekannt ist. Das Medikament könnte bei ALS-Patienten anschlagen, die eine bestimmte Genmutation haben (SOD1), für die es nur wenige alternative Behandlungsmethoden gibt.  Angesichts der geringen Zahl der Patienten ist der wirtschaftliche Erfolg vermutlich begrenzt, aber Tofersen könnte den Weg zur weiteren Entwicklung genbasierter Therapien gegen neurodegenerative Erkrankungen ebnen.

Ein weiterer Pionier in diesem Bereich ist Denali Therapeutics. Mit seinen großen Partnern wie Biogen, Sanofi und Takeda hat das Unternehmen einige Therapien für Krankheiten wie ALS, Parkinson und Alzheimer in der Pipeline. Die letzten klinischen Tests laufen noch.  

Genetik für die häufigsten und seltensten Erkrankungen

Weltweit fordern Herz-Kreislauf-Erkrankungen mit die meisten Todesopfer, wozu Lipide wie Cholesterin einen wichtigen Teil beitragen. Arzneimittel, die Lipide senken, haben das Risiko vieler Menschen, die anfällig für Herzerkrankungen sind, wirksam reduziert. Aber es gibt noch andere Risikofaktoren und Auslöser. Sie wurden erkannt, und Biopharmazieunternehmen haben auf Grundlage ihrer Genetikkompetenz Medikamente entwickelt, die genau auf die Produktion einer Reihe dieser schädlichen Proteine ausgerichtet sind.

Beispielsweise entwickeln Alnylam und Ionis/AstraZeneca Medikamente, die toxische Ablagerungen von Amyloidfibrillen im Herzmuskel verhindern, die es dem Herzen erschweren, Blut durch den Körper zu pumpen; der mögliche Umsatz wird auf über 5 Milliarden US-Dollar geschätzt.¹¹

Unterdessen entwickeln Ionis/Novartis, Amgen/Arrowhead und andere Unternehmen Medikamente, die die Produktion von Lp(a) und apoC-III bremsen, zwei Proteinen, die mit Herzinfarkten in Verbindung stehen. Im Erfolgsfall könnte dies aus unserer Sicht auch ein wirtschaftlicher Durchbruch sein. Alle diese Medikamente sind darauf ausgerichtet, die Produktion von Proteinen zu verhindern, indem sie auf den genetischen Code abzielen.  

Am anderen Ende des Spektrums gibt es Hunderte häufig sehr seltener Krankheiten, die durch eine einzige Mutation des genetischen Codes ausgelöst werden. Und vermutlich gibt es noch sehr viele mehr, die noch nicht erforscht sind. Kürzlich wurden im Rahmen einer auf zehn Jahre angelegten britischen Studie zu Entwicklungsstörungen die genetischen Codes von über 13.500 Familien analysiert, in denen Kinder mit unerklärlichen Erkrankungen lebten, und bei 5.500 von ihnen konnte eine Diagnose gestellt werden. Dabei wurden 60 neue Krankheiten entdeckt.¹²

Wissenschaftler und Unternehmen suchen seit vielen Jahren Wege, Gendefekte zu beheben und die damit verbundenen Erkrankungen zu heilen. Natürlich gab und gibt es auch Hürden, aber mittlerweile wurden einige Gentherapien zugelassen, bei denen nur eine einzige Injektion etwa gegen spinale Muskelatrophie und eine spezielle erbliche Form der Erblindung in der Kindheit wirkt.

Kürzlich haben die Aufsichtsbehörden in Europa und den USA eine Gentherapie von CLS und uniQure gegen Hämophilie B zugelassen, eine Blutgerinnungsstörung, von der jeder 40.000. Mann betroffen ist.¹³ Und wir gehen davon aus, dass die lang erwartete Genehmigung für die Gentherapie von BioMarin gegen Hämophilie A, an der fünf Mal so viele Menschen erkrankt sind, kurz bevorsteht. Hierbei ersetzt die einmalige Infusion ein fehlendes Gen, das für die Blutgerinnung unverzichtbar ist.  Insgesamt können diese Therapien ein gesundheitliches Problem mit einer einmaligen Anwendung lösen, aber wie die Preisgestaltung der Anbieter aussehen wird und was Patienten dafür zu zahlen bereit sind, steht noch nicht fest.  

Die Zukunft der Genetik

Wir gehen davon aus, dass dieses Jahr das erste genverändernde Medikament zugelassen wird – ein wichtiger Schritt für die Genmedizin. Exa-cel von Vertex und CRISPR Therapeutics soll ein Medikament sein, dass durch eine einmalige Anwendung Gabe das Leben von Patienten verändert, die an Beta-Thalassämie oder Sichelzellenanämie leiden.  

Diese Therapien und Medikamente geben nur einen kleinen Einblick in die Innovationen, die zurzeit im Biotechnologiesektor stattfinden. Zahlreiche Biotech-Firmen nutzen die Genetik, um neue Therapien zu entwickeln. Um immer auf dem aktuellen Stand zu sein, nutzen sie die Erkenntnisse aus den letzten 70 Jahren. Aus unserer Sicht wird es für weitere Krankheiten neue Therapien und möglicherweise Wege für eine vollständige Heilung geben. Und für langfristige Investoren besteht die Chance, durch die Finanzierung dieser lebenswichtigen Innovationen attraktive Erträge zu erzielen.